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苯丙酮尿癥最新科研成果是什么

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醫(yī)生主講實(shí)錄

苯丙酮尿癥最新治療方式是基因治療,它是一種遺傳病。但是這種治療現(xiàn)在只在動(dòng)物上試用,可能是治療苯丙酮尿癥的一個(gè)途徑,但是現(xiàn)在并沒有相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)支持。具體的方法是以反轉(zhuǎn)錄病毒或者是腺病毒作為載體,將人的基因轉(zhuǎn)染到病毒當(dāng)中,再輸入到肝細(xì)胞中,使人的PAa值基因在肝細(xì)胞中表達(dá)。

現(xiàn)在這個(gè)研究表明,體外試驗(yàn)在有人相關(guān)基因反轉(zhuǎn)錄病毒的可以轉(zhuǎn)染入肝細(xì)胞,但是在體內(nèi)試驗(yàn)的時(shí)候會(huì)碰到一些困難,所以這項(xiàng)研究現(xiàn)在只是試驗(yàn)的階段,并沒有用于人體的臨床試驗(yàn)。

以上內(nèi)容僅供參考

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